Natural history, outcome measures and trial readiness in LAMA2-related muscular dystrophy and SELENON-related myopathy in children and adults: protocol of the LAST STRONG study

por Bouman, Karlijn, Groothuis, Jan T., Doorduin, Jonne, van Alfen, Nens, Udink ten Cate, Floris E. A., van den Heuvel, Frederik M. A., Nijveldt, Robin, van Tilburg, Willem C. M., Buckens, Stan C. F. M., Dittrich, Anne T. M., Draaisma, Jos M. T., Janssen, Mirian C. H., Kamsteeg, Erik-Jan, van Kleef, Esmee S. B., Koene, Saskia, Smeitink, Jan A. M., Küsters, Benno, van Tienen, Florence H. J., Smeets, Hubert J. M., van Engelen, Baziel G. M., Erasmus, Corrie E., Voermans, Nicol C.
Publicado 2021