New frontiers to cure Alport syndrome: COL4A3 and COL4A5 gene editing in podocyte-lineage cells

por Daga, Sergio, Donati, Francesco, Capitani, Katia, Croci, Susanna, Tita, Rossella, Giliberti, Annarita, Valentino, Floriana, Benetti, Elisa, Fallerini, Chiara, Niccheri, Francesca, Baldassarri, Margherita, Mencarelli, Maria Antonietta, Frullanti, Elisa, Furini, Simone, Conticello, Silvestro Giovanni, Renieri, Alessandra, Pinto, Anna Maria
Publicado 2019

AAV-mediated FOXG1 gene editing in human Rett primary cells

por Croci, Susanna, Carriero, Miriam Lucia, Capitani, Katia, Daga, Sergio, Donati, Francesco, Papa, Filomena Tiziana, Frullanti, Elisa, Lopergolo, Diego, Lamacchia, Vittoria, Tita, Rossella, Giliberti, Annarita, Benetti, Elisa, Niccheri, Francesca, Furini, Simone, Lo Rizzo, Caterina, Conticello, Silvestro Giovanni, Renieri, Alessandra, Meloni, Ilaria
Publicado 2020

High rate of HDR in gene editing of p.(Thr158Met) MECP2 mutational hotspot

por Croci, Susanna, Carriero, Miriam Lucia, Capitani, Katia, Daga, Sergio, Donati, Francesco, Frullanti, Elisa, Lamacchia, Vittoria, Tita, Rossella, Giliberti, Annarita, Valentino, Floriana, Benetti, Elisa, Ciabattini, Annalisa, Furini, Simone, Lo Rizzo, Caterina, Pinto, Anna Maria, Conticello, Silvestro Giovanni, Renieri, Alessandra, Meloni, Ilaria
Publicado 2020