The expanded CAG repeat in the huntingtin gene as target for therapeutic RNA modulation throughout the HD mouse brain

por Datson, Nicole A., González-Barriga, Anchel, Kourkouta, Eleni, Weij, Rudie, van de Giessen, Jeroen, Mulders, Susan, Kontkanen, Outi, Heikkinen, Taneli, Lehtimäki, Kimmo, van Deutekom, Judith C. T.
Publicado 2017

Suppression of Mutant Protein Expression in SCA3 and SCA1 Mice Using a CAG Repeat-Targeting Antisense Oligonucleotide

por Kourkouta, Eleni, Weij, Rudie, González-Barriga, Anchel, Mulder, Melissa, Verheul, Ruurd, Bosgra, Sieto, Groenendaal, Bas, Puoliväli, Jukka, Toivanen, Jussi, van Deutekom, Judith C.T., Datson, Nicole A.
Publicado 2019

Using a State-of-the-Art Toolbox to Evaluate Molecular and Functional Readouts of Antisense Oligonucleotide-Induced Exon Skipping in mdx Mice

por Datson, Nicole A., Bijl, Suzanne, Janson, Anneke, Testerink, Janwillem, van den Eijnde, Rani, Weij, Rudie, Puoliväli, Jukka, Lehtimäki, Kimmo, Bragge, Timo, Ahtoniemi, Toni, van Deutekom, Judith C.
Publicado 2020

Detailed genetic and functional analysis of the hDMDdel52/mdx mouse model

por Yavas, Alper, Weij, Rudie, van Putten, Maaike, Kourkouta, Eleni, Beekman, Chantal, Puoliväli, Jukka, Bragge, Timo, Ahtoniemi, Toni, Knijnenburg, Jeroen, Hoogenboom, Marlies Elisabeth, Ariyurek, Yavuz, Aartsma-Rus, Annemieke, van Deutekom, Judith, Datson, Nicole
Publicado 2020

Next Generation Exon 51 Skipping Antisense Oligonucleotides for Duchenne Muscular Dystrophy

por van Deutekom, Judith, Beekman, Chantal, Bijl, Suzanne, Bosgra, Sieto, van den Eijnde, Rani, Franken, Dennis, Groenendaal, Bas, Harquouli, Bouchra, Janson, Anneke, Koevoets, Paul, Mulder, Melissa, Muilwijk, Daan, Peterburgska, Galyna, Querido, Bianca, Testerink, Janwillem, Verheul, Ruurd, de Visser, Peter, Weij, Rudie, Aartsma-Rus, Annemieke, Puoliväli, Jukka, Bragge, Timo, O'Neill, Charles, Datson, Nicole A.
Publicado 2023