IGF2-tagging of GAA promotes full correction of murine Pompe disease at a clinically relevant dosage of lentiviral gene therapy

por Liang, Qiushi, Catalano, Fabio, Vlaar, Eva C., Pijnenburg, Joon M., Stok, Merel, van Helsdingen, Yvette, Vulto, Arnold G., van der Ploeg, Ans T., van Til, Niek P., Pijnappel, W.W.M. Pim
Publicado 2022

Lentiviral gene therapy prevents anti-human acid α-glucosidase antibody formation in murine Pompe disease

por Liang, Qiushi, Vlaar, Eva C., Catalano, Fabio, Pijnenburg, Joon M., Stok, Merel, van Helsdingen, Yvette, Vulto, Arnold G., Unger, Wendy W.J., van der Ploeg, Ans T., Pijnappel, W.W.M. Pim, van Til, Niek P.
Publicado 2022