Metodologie per il trasferimento genico

L’esito di qualsiasi approccio di terapia genica, sia che esso preveda l’inoculazione del materiale genetico direttamente in vivo sia che venga effettuato ex vivo nelle cellule prelevate dal paziente, dipende strettamente dall’efficienza con cui gli acidi nucleici con funzione terapeutica vengono internalizzati dalle cellule bersaglio. Di fatto, l’efficienza del trasferimento genico probabilmente rappresenta a tutt’oggi il parametro più importante che ancora limita le applicazioni di terapia genica, o comunque ne condiziona il successo.