PB2314: OLIPUDASE ALFA FOR ADULTS WITH ACID SPHINGOMYELINASE DEFICIENCY: IMPROVEMENTS IN CROSSOVER PLACEBO PATIENTS AND FURTHER IMPROVEMENTS IN ORIGINAL OLIPUDASE ALFA PATIENTS AFTER 2 YEARS IN ASCEND TRIAL

Detalles Bibliográficos
Autores principales: Villarrubia, J., Wasserstein, M., Barbato, A., Gallagher, R. C., Giugliani, R., Guelbert, N. B., Hennermann, J. B., Hollak, C., Ikezoe, T., Lachmann, R., Lidove, O., Mabe, P., Mengel, E., Scarpa, M., Senates, E., Tchan, M., Thurberg, B. L., Yarramaneni, A., Rawlings, A. M., Kim, Y., Kumar, M.
Formato: Online Artículo Texto
Lenguaje:English
Publicado: Lippincott Williams & Wilkins 2022
Materias:
Publication Only
Acceso en línea:https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9431580/
http://dx.doi.org/10.1097/01.HS9.0000852080.43506.a5
Descripción
Sumario:

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