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Acceso a medicamentos huérfanos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en España
INTRODUCTION. Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare disease whose diagnosis and treatment are complex. In Spain, there are two orphan medicines that are currently financed by the state, nusinersen and onasemnogene abeparvovec and, a third in process, risdiplam. The objective was to detect possible...
Autores principales: | García-Parra, Beliu, Guiu, Josep M., Modamio, Pilar, Martínez-Yélamos, Antonio, Mariño-Hernández, Eduardo L., Povedano, Mónica |
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Formato: | Online Artículo Texto |
Lenguaje: | English |
Publicado: |
Viguera Editores (Evidenze Group)
2022
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Materias: | |
Acceso en línea: | https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10280711/ https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/36285446 http://dx.doi.org/10.33588/rn.7509.2022298 |
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